2023年11月8日，合源生物科技（天津）有限公司全自主研發(fā)的CAR-T 藥物納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達(dá)®）新藥上市申請獲國家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)，用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血?。╮/r B-ALL）。該產(chǎn)品是中國白血病治療領(lǐng)域首個(gè)CAR-T藥物，也是中國全自主創(chuàng)新的首個(gè)CD19 CAR-T藥物。作為產(chǎn)品藥學(xué)開發(fā)和生產(chǎn)的重要合作伙伴，細(xì)胞和基因療法的CTDMO行業(yè)龍頭藥明生基以其獨(dú)特的CTDMO模式助力加快了上市進(jìn)程；凱信遠(yuǎn)達(dá)醫(yī)藥（無錫）有限公司則將作為獨(dú)家代理負(fù)責(zé)產(chǎn)品上市后的商業(yè)化推廣，共同賦能藥物上市，“讓天下沒有難做的藥，沒有難治的病”。
合源生物創(chuàng)立于2018年6月，是中國細(xì)胞藥物產(chǎn)業(yè)自主創(chuàng)新的引領(lǐng)者，致力于成為全球領(lǐng)先的細(xì)胞與基因創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動(dòng)的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)。公司深度合作國家一流院所，構(gòu)建了以CAR技術(shù)平臺(tái)、iPSCs技術(shù)平臺(tái)以及基因編輯技術(shù)平臺(tái)等為核心的國際化新藥研發(fā)體系，擁有覆蓋血液腫瘤、實(shí)體腫瘤及自身免疫性疾病等疾病領(lǐng)域的10余種管線產(chǎn)品在研。據(jù)合源生物披露，納基奧侖賽注射液是中國首款全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的CD19靶向 CAR-T產(chǎn)品，臨床應(yīng)用上具有持久的高緩解率和顯著降低的CAR-T治療相關(guān)毒性嚴(yán)重性，此前國內(nèi)尚未有治療的 CAR-T 產(chǎn)品獲批上市。該產(chǎn)品獲批上市，將為成人復(fù)發(fā)/難治性急性B淋巴細(xì)胞白血病帶來一種新的治療方案。
據(jù)了解，藥明生基參與了納基奧侖賽注射液質(zhì)粒和慢病毒載體等關(guān)鍵原材料的開發(fā)和生產(chǎn)過程，包括合作工藝開發(fā)，支持 IND 和 BLA 申報(bào)、注冊檢驗(yàn)、現(xiàn)場核查及上市審評，及保障商業(yè)化生產(chǎn)等一站式 CTDMO 服務(wù)，自2018年至今陪伴直至上市獲批；借助 CTDMO 平臺(tái)優(yōu)勢賦能客戶在多個(gè)維度加快項(xiàng)目推進(jìn)，從IND到NDA獲受理僅用4年，全方位賦能加快納基奧侖賽注射液上市進(jìn)程。2023年8月，藥明生基因在該產(chǎn)品開發(fā)和生產(chǎn)過程中做出的卓越貢獻(xiàn)被授予“2022年度合源生物優(yōu)秀供應(yīng)商”榮譽(yù)，也因此成為中國首家通過國家藥品監(jiān)督管理局食品藥品審核查驗(yàn)中心（CFDI）LVV注冊現(xiàn)場核查的CGT CDMO。
藥明生基是藥明康德（股票代碼603259.SH/2359.HK）的全資子公司，2017年9月成立于惠山生命園，注冊資金3.5億元人民幣；依托集團(tuán)在細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域的研發(fā)及生產(chǎn)服務(wù)經(jīng)驗(yàn)，專注于細(xì)胞治療用產(chǎn)品、基因載體產(chǎn)品的研發(fā)、生產(chǎn)及其他服務(wù)，打造覆蓋基因、細(xì)胞療法，集研發(fā)、生產(chǎn)、測試、產(chǎn)品報(bào)批于一體的一站式CTDMO服務(wù)平臺(tái)。目前擁有美國費(fèi)城、上海外高橋、上海臨港和無錫惠山四個(gè)研發(fā)生產(chǎn)基地，總面積逾3.5萬m2；其中惠山基地涵蓋全鏈條產(chǎn)品研發(fā)、質(zhì)粒GMP建庫生產(chǎn)、慢病毒載體GMP生產(chǎn)、細(xì)胞療法產(chǎn)品GMP生產(chǎn)、質(zhì)量控制檢測平臺(tái)五大平臺(tái)；公司獲省研發(fā)型企業(yè)、省外資研發(fā)中心、市企業(yè)工程技術(shù)研究中心、市企業(yè)技術(shù)中心等資質(zhì)，入庫瞪羚企業(yè)。今年10月，藥明生基細(xì)胞及基因治療CTDMO項(xiàng)目落戶簽約，將建設(shè)國內(nèi)首創(chuàng)的質(zhì)粒、慢病毒、腺相關(guān)病毒三條完整產(chǎn)線，形成細(xì)胞及基因治療產(chǎn)品研發(fā)的全覆蓋，進(jìn)一步服務(wù)全國乃至全球細(xì)胞及基因治療市場，助力無錫加速細(xì)胞及基因治療特色產(chǎn)業(yè)鏈補(bǔ)鏈強(qiáng)鏈。
凱信遠(yuǎn)達(dá)醫(yī)藥是納斯達(dá)克上市公司CASI Pharmaceuticals的控股子公司，2019年成立，總部位于美國馬里蘭州，CASI擁有全球領(lǐng)先的藥物開發(fā)、產(chǎn)品加速上市和創(chuàng)新療法探索平臺(tái)，產(chǎn)品管線覆蓋多個(gè)血液瘤領(lǐng)域；同時(shí)，CASI在中國有著豐富的市場營銷、臨床運(yùn)營和注冊經(jīng)驗(yàn)，以最快的速度將突破性科研成果進(jìn)行商業(yè)轉(zhuǎn)化。通過專利創(chuàng)新藥和高質(zhì)ANDA藥品的引進(jìn)，CASI為中國及全球患者提供高效解決方案及優(yōu)質(zhì)可負(fù)擔(dān)的高質(zhì)量藥品，致力于成為全球醫(yī)藥領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。凱信遠(yuǎn)達(dá)無錫研發(fā)生產(chǎn)基地2022年建成投行，配置全球最先進(jìn)的無菌凍干生產(chǎn)線，年產(chǎn)抗腫瘤注射劑7.2萬支。公司成功引進(jìn)了多個(gè)國外創(chuàng)新藥物的開發(fā)、生產(chǎn)、銷售權(quán)益，首個(gè)上市產(chǎn)品——用于多發(fā)性骨髓瘤患者清髓預(yù)處理的孤兒藥——邁維寧@注射用鹽酸美法侖獲免臨床上市審批，2024年起在無錫基地生產(chǎn)，年銷售額預(yù)計(jì)逾5億元。此外，引進(jìn)中的BI1206、CLEAVE、CID103三款創(chuàng)新藥物正在臨床中。
